В Великобритании NHS начинает предоставлять генная терапия Касгеви для лечения серьезных кровяных расстройств, таких как бета-талассамия.
Национальная служба здравоохранения Соединенного Королевства начнет предоставлять первую генную терапию, разработанную компанией Vertex Pharmacicals и Crispr Terrapeutics для пациентов с серьезными заболеваниями крови, такими, как бета-талассамия. Эксагамглоген автотемсел, также известный как Касгеви, был утвержден для использования у пациентов с тяжелой бета-талассамией, когда трансплантация костного мозга отсутствует. Лечение помогает модифицировать неисправный ген в костных стволовых клетках пациента, позволяя организму производить функционирующий гемоглобин, уменьшая потребность в регулярном переливании крови и повышая продолжительность жизни. Касгеви может стать потенциальным лекарством для некоторых пациентов с трансфузионно- зависимой бета- талассемией, освободив их от бремени и рисков регулярных переливаний крови.