PTC518 компании PTC Therapeutics снижает уровень мутантного белка хантингтина у пациентов с болезнью Хантингтона, обеспечивая безопасность и переносимость в исследовании фазы 2 PIVOT-HD. PTC Therapeutics' PTC518 lowers mutant huntingtin protein in Huntington's disease patients, with safety and tolerability in Phase 2 PIVOT-HD study.

Компания PTC Therapeutics делится промежуточными результатами исследования PIVOT-HD фазы 2 PTC518 у пациентов с болезнью Хантингтона, демонстрируя дозозависимое снижение уровня мутантного белка хантингтина (mHTT) в крови и спинномозговой жидкости (СМЖ) через 12 месяцев. PTC Therapeutics shares interim results from the Phase 2 PIVOT-HD study of PTC518 in Huntington's disease patients, showing dose-dependent lowering of mutant huntingtin (mHTT) protein in blood & cerebrospinal fluid (CSF) at Month 12. Благоприятные тенденции продемонстрированы по общему баллу двигательной активности (TMS) и комбинированной унифицированной шкале оценки болезни Хантингтона (cUHDRS). Favorable trends demonstrated on Total Motor Score (TMS) & Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS). PTC518 остается безопасным и хорошо переносится. PTC518 remains safe & well-tolerated.