PTC518 компании PTC Therapeutics снижает уровень мутантного белка хантингтина у пациентов с болезнью Хантингтона, обеспечивая безопасность и переносимость в исследовании фазы 2 PIVOT-HD.
Компания PTC Therapeutics делится промежуточными результатами исследования PIVOT-HD фазы 2 PTC518 у пациентов с болезнью Хантингтона, демонстрируя дозозависимое снижение уровня мутантного белка хантингтина (mHTT) в крови и спинномозговой жидкости (СМЖ) через 12 месяцев. Благоприятные тенденции продемонстрированы по общему баллу двигательной активности (TMS) и комбинированной унифицированной шкале оценки болезни Хантингтона (cUHDRS). PTC518 остается безопасным и хорошо переносится.
June 20, 2024
3 Статьи