FDA США предоставило генной терапии SGT-003 DMD компании Solid Biosciences статус редкого детского заболевания для исследования фазы 1/2, INSPIRE Duchenne. US FDA grants Rare Pediatric Disease Designation to Solid Biosciences' SGT-003 DMD gene therapy for Phase 1/2 trial, INSPIRE Duchenne.

Компания Solid Biosciences, занимающаяся науками о жизни, получила от FDA США статус редкого педиатрического заболевания для своего нового кандидата на генную терапию мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) - SGT-003. Life sciences company Solid Biosciences has received Rare Pediatric Disease Designation from the US FDA for its next-generation Duchenne muscular dystrophy (DMD) gene therapy candidate, SGT-003. Исследование фазы 1/2, INSPIRE Duchenne, направлено на определение безопасности и переносимости SGT-003 у педиатрических пациентов с МДД в ​​возрасте от 4 до 8 лет. The Phase 1/2 trial, INSPIRE Duchenne, aims to determine the safety and tolerability of SGT-003 in pediatric DMD patients aged 4 to under 8. Solid Biosciences ожидает, что пациенты получат дозу во втором квартале этого года. Solid Biosciences anticipates dosing patients in Q2 of this year.