FDA одобрило генную терапию Ленмелди для лечения метахроматической лейкодистрофии с ранним началом у детей. FDA approves gene therapy Lenmeldy for early-onset metachromatic leukodystrophy in children.

FDA одобрило Lenmeldy (atidarsagen autotemcel), первую генную терапию для лечения детей с метахроматической лейкодистрофией с ранним началом (MLD), редким генетическим заболеванием, поражающим мозг и нервную систему. The FDA has approved Lenmeldy (atidarsagene autotemcel), the first gene therapy for the treatment of children with early-onset metachromatic leukodystrophy (MLD), a rare genetic disease affecting the brain and nervous system. Одобрение распространяется на детей на предсимптомной поздней инфантильной, предсимптомной ранней ювенильной и ранней симптоматической ранней ювенильной стадиях заболевания. The approval covers children in the pre-symptomatic late infantile, pre-symptomatic early juvenile, and early symptomatic early juvenile stages of the disease. Ленмелди представляет собой одноразовую индивидуальную инфузию одной дозы, приготовленную из собственных гемопоэтических стволовых клеток пациента, которые были генетически модифицированы с включением функциональных копий гена ARSA. Lenmeldy is a one-time, individualized single-dose infusion made from a patient's own hematopoietic stem cells, which have been genetically modified to include functional copies of the ARSA gene.

March 18, 2024

14 Статьи