Учитесь языкам естественно со свежим, подлинным контентом!

Нажмите для перевода - запись

Исследовать по регионам

flag FDA одобрило генную терапию Ленмелди для лечения метахроматической лейкодистрофии с ранним началом у детей.

flag FDA одобрило Lenmeldy (atidarsagen autotemcel), первую генную терапию для лечения детей с метахроматической лейкодистрофией с ранним началом (MLD), редким генетическим заболеванием, поражающим мозг и нервную систему. flag Одобрение распространяется на детей на предсимптомной поздней инфантильной, предсимптомной ранней ювенильной и ранней симптоматической ранней ювенильной стадиях заболевания. flag Ленмелди представляет собой одноразовую индивидуальную инфузию одной дозы, приготовленную из собственных гемопоэтических стволовых клеток пациента, которые были генетически модифицированы с включением функциональных копий гена ARSA.

16 месяцев назад
14 Статьи

Дополнительное чтение