Учитесь языкам естественно со свежим, подлинным контентом!

Популярные темы
Исследовать по регионам
FDA одобрило генную терапию Ленмелди для лечения метахроматической лейкодистрофии с ранним началом у детей.
FDA одобрило Lenmeldy (atidarsagen autotemcel), первую генную терапию для лечения детей с метахроматической лейкодистрофией с ранним началом (MLD), редким генетическим заболеванием, поражающим мозг и нервную систему.
Одобрение распространяется на детей на предсимптомной поздней инфантильной, предсимптомной ранней ювенильной и ранней симптоматической ранней ювенильной стадиях заболевания.
Ленмелди представляет собой одноразовую индивидуальную инфузию одной дозы, приготовленную из собственных гемопоэтических стволовых клеток пациента, которые были генетически модифицированы с включением функциональных копий гена ARSA.
Статьи
Дополнительное чтение
У вас осталось 7 бесплатных статей в этом месяце. Подпишитесь для неограниченного доступа.