Препарат TYRA-300 компании Tyra Biosciences получил от FDA статус редкого педиатрического заболевания в отношении ахондроплазии. Tyra Biosciences' drug TYRA-300 receives Rare Pediatric Disease Designation for achondroplasia from the FDA.

Компания Tyra Biosciences объявила, что получила от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) статус редкого детского заболевания для TYRA-300 как потенциального средства для лечения ахондроплазии, наиболее распространенной формы карликовости. Tyra Biosciences announced it has received Rare Pediatric Disease Designation from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for TYRA-300 as a potential treatment for achondroplasia, the most common form of dwarfism. Компания планирует подать заявку на новое исследуемое лекарство в FDA во второй половине 2024 года для проведения второй фазы клинического исследования по оценке когорт TYRA-300 с множественными дозами для детей с ахондроплазией. The company plans to submit an Investigational New Drug application to the FDA in the second half of 2024 for a Phase 2 clinical trial evaluating multiple dose cohorts of TYRA-300 for children with achondroplasia. Назначение RPD направлено на ускорение разработки и рассмотрения потенциальных методов лечения редких педиатрических заболеваний. The RPD designation aims to expedite the development and review of potential treatments for rare pediatric diseases.