Испытание III фазы компании AstraZeneca в Японии по акорамидису, лечению редкого смертельного заболевания сердца ATTR-CM, демонстрирует положительные результаты в отношении выживаемости, госпитализации и качества жизни. AstraZeneca's Phase III trial in Japan for acoramidis, a treatment for rare, fatal heart condition ATTR-CM, shows positive results in survival, hospitalizations, and quality of life.

Препарат акорамидис BridgeBio Pharma продемонстрировал положительные результаты в одногрупповом исследовании фазы 3 у японских пациентов с транстиретин-опосредованной амилоидной кардиомиопатией (ATTR-CM). BridgeBio Pharma's acoramidis demonstrated positive results in a single-arm Phase 3 study in Japanese patients with transthyretin-mediated amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM). Исследование показало улучшение функций и показателей качества жизни через 30 месяцев, при этом не было выявлено проблем с безопасностью. The trial showed improvement in functions and quality of life measures after 30 months with no safety issues identified. Данные будут представлены на медицинском совещании и переданы на рассмотрение органа здравоохранения Японии. The data will be presented at a medical meeting and submitted for regulatory review by Japan's health authority. Акорамидис — это исследуемый пероральный высокоэффективный низкомолекулярный стабилизатор транстиретина, разработанный для достижения максимальной стабилизации и сохранения нативного TTR. Acoramidis is an investigational, oral, highly potent small molecule stabilizer of transthyretin, designed to achieve maximal stabilization and preserve native TTR.